小分子化合物主要通過調(diào)節(jié)其蛋白靶點的活性發(fā)揮作用。目前小分子化合物的蛋白靶點主要包括酶、離子通道和受體三大類。根據(jù)靶點種類的不同，小分子化合物發(fā)揮著不同的作用。
1. 酶的抑制劑（enzyme inhibitor）
在所有的小分子化合物中，抑制劑是最為大家所熟知的。實際上，抑制劑是針對于酶這類靶點而言的。作為酶的抑制劑的小分子通過跟酶結(jié)合降低酶的催化活性。
根據(jù)與酶結(jié)合形式的不同，抑制劑可以分為不可逆抑制劑和可逆抑制劑。前者通過共價鍵的形式與酶結(jié)合，這種結(jié)合方式對酶活性的抑制作用是不可逆的。而可逆抑制劑通過非共價鍵（如氫鍵、疏水作用等）與酶結(jié)合，這種形式的結(jié)合沒有經(jīng)過化學(xué)反應(yīng)，可以通過稀釋或透析的方式去除，對于酶活性的抑制作用是可逆的。
根據(jù)與酶結(jié)合位點的不同，可逆抑制劑又可以分為競爭性抑制、非競爭性抑制和反競爭性抑制。所謂競爭性抑制，是指抑制劑與酶的底物競爭性結(jié)合酶的同一個活性位點，這種情況下，抑制劑或底物與酶的結(jié)合受各自濃度的影響。非競爭性抑制則是抑制劑結(jié)合酶的部位與底物不同，但是與酶結(jié)合之后可能導(dǎo)致酶的構(gòu)象改變影響底物與酶的進一步結(jié)合（例如變構(gòu)抑制）。而反競爭性抑制劑則只有在底物與酶結(jié)合形成復(fù)合體之后才能與之結(jié)合，影響酶的催化活性。
值得一提的是，小分子化合物與酶結(jié)合后，并不是只能起抑制作用。有些化合物與酶結(jié)合后，也可以促進酶對底物的催化作用，起到活化劑（activator）的作用。
1.2. 離子通道的阻滯劑（channel blocker）
離子通道允許特定的離子通過細胞膜，引發(fā)一定的生物學(xué)反應(yīng)，主要包括電壓門控通道（例如 Ca2+ 通道、K+ 通道、Na+ 通道、Cl- 通道等）和配體門控通道（通道型受體，如 GABA 受體，5-HT 受體，Ach 受體等）。通常情況下，離子通道需要特定的刺激來控制其開放及關(guān)閉。有些化合物可以被用來阻止離子通道的開放，即為離子通道的阻滯劑。
1.3.受體激動劑、拮抗劑、反向激動劑（receptor agonist, antagonist, reverse agonist）
通常情況下，受體與其配體（信號）結(jié)合后被活化，將信號傳導(dǎo)下去，繼而產(chǎn)生一定的生物學(xué)現(xiàn)象。有些化合物可以與受體結(jié)合，起到與配體相同的作用，活化受體，這樣的化合物即為受體的激動劑。而拮抗劑在激動劑存在的情況下，拮抗激動劑對受體的激動作用，拮抗劑單獨作用于受體沒有任何作用。反向激動劑起到的作用與激動劑相反。有些受體（如G蛋白耦聯(lián)受體）在沒有配體激動的情況下也可表現(xiàn)出一定的本底活性，反向激動劑的作用即是抑制受體本底水平的活性。
雖然根據(jù)靶點種類的不同，小分子化合物分為酶的抑制劑、離子通道的阻滯劑和受體的激動劑/拮抗劑等，但是這些分類并不是絕對的。因為有些靶點本身就身兼數(shù)職，如受體酪/氨酸激酶既是酶又是受體，配體門控離子通道既是受體又是離子通道等。這也有可能是很多科研人員在實際應(yīng)用過程中，將抑制劑、拮抗劑、阻滯劑等名詞混用的原因。
